取自已逝女博士多能干细胞,用于攻克世界五大绝症之首“渐冻症”

渐冻症,也被称为世界五大绝症之首的肌肉萎缩性侧索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis,ALS),是一种渐进且致命的神经退行性疾病。由于运动神经元的损害,患者表现为骨骼肌萎缩、无力以至完全瘫痪。

“渐冻症”女博士娄滔曾在病床上口述遗嘱:“一个人活着的意义,不能以生命长短作为标准,而应该以生命的质量和厚度来衡量。得了这个病,活着对我是一种折磨和痛苦。我要有尊严地离开……我走之后,头部可以留给医学做研究。其他所有器官,凡是可以挽救他人生命的,尽可以捐给他人使用。希望医学能早日攻克这个难题,让那些因为‘渐冻症’而饱受折磨的人,早日摆脱痛苦……”

这份流传在网上的遗嘱一时感动千万人。然而由于她的身体状况,她的器官最终不符合捐赠要求,只能抱憾离世。

 

娄滔博士虽未能捐赠器官,却在去年10月19日将自己的细胞交由安徽省干细胞学会和中国科大-中盛溯源细胞医学联合实验室,以期帮助早日攻克渐冻症这一世界性难题,拯救更多渐冻症患者的生命。这也是她对这个世界所寄予的最美好的愿望。

几个月过去,联合实验室已将娄滔博士的细胞“重编程”为与胚胎干细胞类似的诱导多能干细胞(iPSC)。娄滔博士虽已远走,但她的iPSC具有无限扩增能力,可以永远的存活下去,并具备分化为人体各种功能细胞的潜能。

 

据悉, 联合实验室下一步将会与国内干细胞和再生医学研究机构合作,将她的iPSC分化为运动神经元,并用于病理研究和药物筛选,以促进渐冻症的早日诊断和“精准”治疗。

一直从事iPSC神经定向分化的南京医科大学刘妍教授表示,通过将娄滔的iPSC在培养皿中分化为运动神经元,可以直接观察和研究渐冻症发生的机制和进展,这将为我们攻克中国人群渐冻症难关带来希望。

中盛溯源联合实验室首席科学家、人类iPSC技术发明人之一俞君英博士接受科技日报采访时表示,由于病人活体细胞的稀缺,世界范围内药物的开发和测试主要依赖于动物实验和癌细胞株,这些研究工具与生理条件下人体细胞的差异导致了新药开发在临床试验阶段的高失败率。利用携带各种罕见遗传疾病基因的患者细胞,在体外重编程为各种特定疾病的iPSC细胞株,可以建成中国人群疾病iPSC细胞库。然后利用这些疾病iPSC在培养皿中建立疾病细胞模型,能更直观更精确的反映疾病的病理机制,为开发新的治疗药物和有效的治疗方案提供有力工具。

斯人已逝,细胞犹存。通过科研人员的不懈努力,实现娄滔博士的遗愿,早日攻克渐冻症为时不久。